이 기사는 2018년 06월 22일 14:41 thebell 에 표출된 기사입니다.

희귀의약품 전문 제약사 메지온이 세계 최초로 개발하고 있는 폰탄수술환자 치료제 '유데나필(성분명)'이 내년 2분기에 시판될 것이라는 예상이 나왔다. 이 치료제는 출시 이후 2027년까지 환자수가 꾸준히 늘면서 연간 3억달러 시장으로 성장할 수 있을 것으로 전망된다.

22일 메지온에 따르면 지난 14일 유데나필의 임상시험 3상 환자 400명 모집이 완료됐다. 회사는 미국 국립보건원(NIH) 산하 국립심장폐혈액연구소(NHLBI)의 임상 자금 일부를 지원받아 미국(26개 병원)을 비롯해 캐나다(2개 병원)와 한국(2개 병원) 등 총 30개 병원에서 글로벌 임상 3상을 진행하고 있다. 회사 측은 올해 안으로 임상 마지막 환자의 6개월 투약을 마무리할 예정으로, 내년 2분기에 유데나필이 판매될 것으로 예상했다.

유데나필은 처음에는 발기부전 치료제로 동아제약에서 개발됐다. 메지온은 지난 2008년 동아제약과 특허권양도계약을 맺고 미국, 캐나다, 멕시코, 러시아 등 4개국의 유데나필 물질특허권을 넘겨받아 이를 폰탄수술환자 치료제로 개발을 시작했다.

폰탄수술은 '단심실증(심실을 1개만 갖고 있는 선천성 심장기형)'을 가지고 태어난 환자의 사망률을 낮추기 위해 2세 전후에 실시되는 심장수술이다. 정상적인 사람의 심장은 2개의 심실로 이뤄져 있다. 단심실증은 전체 심장질환 환자 중 그 비율이 10%가 안 될 정도로 희귀질환이다. 단심실증 환자들은 수술을 받지 않으면 영아기에 사망하는 경우가 많기 때문에, 단심실에서 피가 섞이지 않도록 좌우 순환을 분리시키는 폰탄수술(우심방-폐동맥 우회술)을 한다.

폰탄수술환자는 사춘기 연령에 도달하면서 폐혈액 흐름 및 심실운동 기능의 저하로 인해 유산소 운동 능력이 떨어지게 된다. 이어 20대가 되면 단백소실증, 간질환, 신질환 등의 합병증이 나타나며 대부분 40세 이전에 사망하게 된다. 하지만 현재 폰탄수술환자에게 효과가 있는 치료제는 없는 상황이다. 미국의 경우 폰탄수술환자는 약 3만명 정도로 추정된다.

유데나필이 성공적으로 임상 3상을 완료한 뒤 미국 식품의약국(FDA)에서 허가를 받게 되면 최초의 폰탄수술환자 치료제가 된다. 유데나필은 2015년 8월 미국에서, 2017년 3월 한국에서 희귀의약품으로 지정됐다.

업계에선 유데나필이 폰탄수술환자 치료제의 '퍼스트 무버(first mover·선두 주자)'로 해당 치료제 시장을 선점할 것으로 기대하고 있다. 현재 미국에선 매년 2000명의 단심실증 환자가 출생하는데 이 중 약 1270명의 폰탄수술환자가 새로 발생하고 있다고 회사 측은 설명했다.

메지온 관계자는 "유데나필이 폰탄수술환자 치료제로 미국에서 승인을 받게 되면 2만9000명의 환자 중 50%에 해당하는 1만4500명의 환자가 복용할 것으로 예상한다"며 "그 중 3분의 2에 해당하는 9600명의 환자가 12~19세로 주 복용 환자가 될 것으로 보인다"고 밝혔다.

이어 "장기적으로는 19세 이상의 환자도 유데나필을 지속적으로 복용할 것으로 예상되는 만큼 복용 환자수도 매년 증가할 것"이라며 "연간 약가를 4만달러(일 기준 110달러)로 가정했을 때 앞으로 10년 후인 2027년 매출은 2억9900만달러를 기록할 것으로 예상된다"고 덧붙였다.

폰탄수술환자 치료제를 적응증으로 하는 유데나필 개발 현황(자료=메지온 IR 자료)