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헬릭스미스, 신경근육질환 치료 물질 'AV6-H' 개발 국제학술지 온라인판 공개, 2021년 근육 주사 형태로 美 임상 1상 돌입

신상윤 기자공개 2019-08-01 15:15:41

이 기사는 2019년 08월 01일 15:14 더벨 유료페이지에 표출된 기사입니다.

헬릭스미스가 신경 근육 질환 모델에서 치료 효과를 내는 유전자 치료제를 개발했다.

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헬릭스미스는 1일 아데노부속바이러스(AAV) 벡터를 이용해 개발한 유전자 치료제 'AV6-H(rAAV6-HGF)'가 신경 손상 혹은 SOD 유전자 결함으로 발생한 근육 질환 모델에서 치료 효과를 관찰했다고 밝혔다. 이 효과는 지난달 31일 국제학술지 'Biochemical and Biophysical Research Communications' 온라인판을 통해 발표했다. 앞서 발표한 'VM202'와 'AV1-H' 등에 이어 세 번째로 공개된 후보 물질이다.

AV6-H는 간편한 근육 주사로 치료 유전자를 효율적으로 전달하는 'AAV' 아형(subtype)에게 HGF 유전자를 삽입해 재조합한 물질이다. 말초신경 재생과 신경 기능 향상, 근육량 증가, 운동기능 향상 등 치료 효과가 있음을 발견했다. 또한 루게릭병(ALS) 모델로 가장 많이 사용되는 형질 전환 쥐에서도 이 물질을 주입하면 근육량 개선과 관련 증세 완화 및 생존율 향상 등의 효과가 나타났다.

헬릭스미스는 지난 6월 3일 국제학술지 'Acta Neuropathologica Communications'를 통해 혈청형인 AAV-1를 이용해 개발한 AV1-H를 척수강에 주사하여 좋은 치료 효과를 발견하고, 이 물질을 루게릭병 치료에 활용할 계획이라고 발표했다.

다만 척수강 주사는 근육 주사보다 난이도나 위험도가 높아 의사나 환자 모두 피하는 방법이다. 특히 신경 근육계 질환의 상당수가 원인이 불명확한 '비치명적 질환'인 만큼 척수강 주사는 선호하지 않는 방법이다. 아울러 약물의 이동과 분포 양상 등을 면밀히 밝혀내는 것이 선행돼야 해 많은 시간과 자원의 투자가 필요하다.

헬릭스미스가 이번에 개발한 물질은 신경 근육계 환자들에게 간단히 근육 주사를 통해 삶의 질을 크게 개선할 수 있다는 점에서 장점이 있다. 이에 AV6-H를 원인 불명의 신경 근육 질환에 사용할 목적으로 연구와 임상 등을 계획 중이다. 우선 오는 2021~2022년 1~2개 질환에 대한 임상 1상을 미국에서 실시해 희귀질환 치료제로 개발한다는 방침이다.

김선영 헬릭스미스 대표는 "대부분 원인이 불명확한 신경 근육계 질환은 수십 가지가 있으며, 증세가 늦게 나타나는 경우가 잦아 손상이 많이 생긴 다음에나 치료를 시작하는 경우가 많다"며 "근육 주사는 상대적으로 안전하고 간단해 퇴행성 신경 근육계 질환으로 고생하는 환자들의 삶의 질을 높이는 데 사용될 수 있을 것"이라고 말했다.
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