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아이디벤처스가 찜한 '큐라미스', 글로벌 희귀질환 정조준 [VC 투자기업]DMD·루게릭병 세포치료제 개발, 2022년 임상 예정

이종혜 기자공개 2020-05-11 07:20:21

이 기사는 2020년 05월 08일 16:33 더벨 유료페이지에 표출된 기사입니다.

바이오벤처기업 큐라미스가 아이디벤처스로부터 투자 유치를 계기로 희귀질환 세포치료제 생산에 나선다. 기존 줄기세포 치료제와 달리 직접적인 효과를 기대할 수 있을 전망이다.

큐라미스는 2018년 설립된 희귀질환 치료제를 개발하는 바이오벤처 기업이다. 장기간 신경과 전문의로 희귀질환 환자를 보살펴온 성정준 서울대학교 의과대학 의학과 교수가 창업했다. 업력은 3년차지만 큐라미스만이 갖고 있는 세포융합 기술은 독보적이다. 유전자 이상으로 손상된 세포에 세포융합능을 부여한 줄기세포를 과발현시켜 재생할 수 있다. 큐라미스는 정부 과제 당시 미국 기술 컨설팅 회사(Global Connet)에 기술 분석을 의뢰했는데 세계 최초의 기술임을 확인받았다. 이 기술을 바탕으로 희귀질환을 완치할 수 있는 치료제를 개발, 생산할 예정이다.

◇ 희귀질환 치료제 잠재력 커, 독보적 셀퓨전 기술 강점

국내에서도 일찍이 줄기세포치료제 개발이 시작됐다. 줄기세포 치료제는 질병으로 손상되거나 퇴화된 조직을 재생할 수 있는 가능성이 있기 때문이다. 4종의 줄기세포치료제가 허가를 받았지만 카티스템 외 대부분 연매출이 저조하다. 해외 역시 4종이 있지만 매출은 전무한 상황이다.

활발한 치료제 개발에도 불구하고 저조한 매출의 배경은 약효가 제한적이기 때문이다. 그동안 줄기세포는 손상된 조직에 투여하면 필요한 세포와 조직으로 분화돼 직접 재생할 수 있는 것으로 알려졌다. 하지만 최근 간접적 효과만 있는 것으로 밝혀졌다. 줄기세포 투여 부위 주변에 생물활성 물질을 분비해 조직 재생을 위한 미세환경 조성에 불과했다. 직접적 효과가 있는 줄기세포 치료제가 출시되면 다른 치료제와 달리 사업적 기회를 잡을 수 있다.

큐라미스는 세포융합 기술력을 토대로 희귀질환 치료제를 개발, 생산한다. 희귀질환은 1만명당 5명 이하인 질병을 말한다. 치료방법과 의약품은 제한되어 있다. 환자 수가 적어 임상 근거 수집이 어렵지만 치료제 개발 성공 시 치료비용이 높게 책정되어 시장성은 높다.

큐라미스는 1차적으로 듀시엔형 근이영양증(DMD)와 근위축성 측상경화증(루게릭병) 등 치료제 옵션이 매우 제한적인 난치성 희귀질환 치료제를 목표로 한다. 일반적인 의약품 후보물질 대비 개발 계획을 앞당길 계획이다.

DMD는 남자 소아에게 나타나는데 신생아 또는 태내에서부터 근육이상으로 근육기능이 빠르게 퇴화되는 질병이다. 루게릭병은 근육들이 운동신경의 자극을 받지 못해 쇠약해지고 움직임을 조절하는 능력을 상실하는 병이다.

◇ DMD·루게릭병 세포치료제 위탁생산, 비임상 시험 진행 계획

큐라미스는 이번 투자 유치를 계기로 세포치료제를 위탁생산해 근육과 신경퇴행성 희귀질환 비임상 시험을 진행할 계획이다. DMD의 경우 2022년 임상이 예정돼 있으며 2024년 조건부 승인을 기대하고 있다. 루게릭병에 대해서는 추가 임상을 통해 적응증을 추가할 예정이다.

DMD 세포치료제인 ‘FM-022’는 DMD 마우스 실험에서 대조군 대비 디스트로핀(정상 근육의 횡문근 세포막에서 볼 수 있는 단백질) 발현과 근육 손상에서 고무적인 결과를 보였다. 근육 투여 3주차까지 대조군의 디스트로핀 발현은 1% 수준을 유지하며 큰 변화가 없었다. 그러나 FM-022는 24%, 40%, 46%로 매주 크게 증가했다. 루게릭병 세포치료제인 ‘TFM023’ 역시 마우스 척수 내 투여한 결과 대조군 대비 운동능력이 크게 증가하는 것을 확인했다.

아이디벤처스 관계자는 “기존 줄기세포 치료제와 달리 큐라미스의 독자적인 세포융합 기술을 활용한 세포치료제는 희귀난치성 질환을 완치할 수 있을 것으로 기대한다” 고 말했다.
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