이 기사는 2021년 02월 03일 08:53 더벨 유료페이지에 표출된 기사입니다.

미토이뮨테라퓨틱스가 구강점막염 치료제의 미국 임상 2상을 승인 받았다. 올해 2분기 안에 환자 대상 첫 투여를 시작할 예정이다. 핵심 파이프라인의 개발 단계가 진척된 만큼 글로벌 제약사와의 전략적 제휴도 추진할 계획이다.

미토이뮨테라퓨틱스는 미국 식품의약국(FDA)으로부터 구강점막염 치료 목적의 혁신 신약 후보인 'MIT-001'의 임상 2상 임상시험계획(IND)을 승인 받았다고 3일 밝혔다.

이번 임상은 미국과 국내 10개 임상전문기관에서 60명의 두경부암 화학방사선요법 치료 환자를 대상으로 한다. 다기관, 무작위배정, 이중맹검, 위약대조 시험을 진행해 구강점막염 치료제의 약효 및 안전성을 평가할 계획이다.

화학방사선요법은 두경부암을 포함한 다수의 고형암 치료에 표준 요법으로 사용되지만 다양한 부작용이 단점이다. 특히 구강점막염은 가장 심각한 부작용으로 꼽힌다. 구강에 심각한 염증과 함께 괴사성 궤양을 동반하는 탓에 환자의 식이 섭취를 방해하고 중증 감염 위험을 높인다. 구강점막염은 선진국을 중심으로 미충족 의료수요가 큰 반면 현재까지 효과적인 치료제가 없다.

MIT-001은 신규 계열의 항염 및 항괴사 저분자 항산화물질(Mitochondria -targeted ROS scavenger)이다. 세포 내 에너지를 생성하는 소기관인 미토콘드리아를 특이적으로 표적하는 작용기전을 갖는다.

화학방사선요법은 구강점막염 발병의 주요 인자인 과량의 미토콘드리아 활성산소를 유도한다. 미토이뮨테라퓨틱스는 MIT-001이 미토콘드리아를 제거해 구강점막염을 효과적으로 억제할 것으로 기대하고 있다.

김순하 미토이뮨테라퓨틱스 대표는 "미국에서의 첫 환자 투여(FPI) 시기는 올해 2분기로 계획하고 있다"라며 "향후 글로벌 제약사와 기술수출 등의 적극적인 전략적 제휴를 추진할 예정이다"라고 밝혔다.

미토이뮨테라퓨틱스는 MIT-001의 국내 임상도 추진하고 있다. 조혈모세포 이식을 앞둔 혈액암 환자에 대한 구강점막염 치료 효능을 보기 위한 임상 2상 IND를 식품의약품안전처에 제출한 상태다.

2018년 출범한 미토이뮨테라퓨틱스는 구조 기반의 저분자 합성 플랫폼 기술이 강점이다. 해당 기술은 2019년 2월 LG화학에서 특허 전용실시권과 글로벌 생산·판매 권리를 사들였다.

그동안 40여편의 국제 논문을 발표해 다양한 질환 모델에서 보유기술에 대한 과학적 검증을 받았다. 플랫폼 기술을 활용해 미토콘드리아 및 괴사성 염증질환 치료제로 파이프라인 확대를 추진하고 있다. 기업부설연구소를 설립해 신약 후보물질도 발굴 중이다.