이 기사는 2021년 11월 04일 16:58 thebell 에 표출된 기사입니다.

안트로젠이 수포성 표피박리증 치료제 개발에 속도를 내면서 미국 희귀질환 의약품 시장을 공략하고 있다. 크론병성 누공 치료제인 '큐피스템'의 상업화 노하우를 활용해 글로벌 임상도 직접 진행할 방침이다. 연초에 조달해 둔 현금에 정부 지원까지 더해지면서 자금 여력도 지니고 있다.

안트로젠은 지방유래 중간엽줄기세포를 이용해 희귀·난치성 질환 치료제 연구개발에 주력하는 바이오텍이다. 4일 기준 총 7개의 파이프라인을 외부에 공개한 상태다.

현재 가장 큰 관심을 받고 있는 파이프라인은 이영양성 수포성 표피박리증 치료제인 'ALLO-ASC-SHEET'가 손꼽힌다. 줄기세포를 3차원 배양기술로 개발하는 회사의 핵심 기술이 적용됐으며 최대 2년간 장기 보관할 수 있는 시트형 제품이다.

이영양성 수포성 표피박리증은 표피와 진피의 경계부를 구성하는 단백질 결함으로 발생하는 유전성 질환이다. 환자는 국내에 50~100명, 미국과 유럽에 각 2만5000~3만명, 일본에 500~1000명 정도로 추산되고 있어 극희귀질환으로 분류된다.

안트로젠은 이영양성 수포성 표피박리증에 대한 치료제가 전무한 점에 주목하고 있다. 유전적 질환인 탓에 개발도 어려우며 치료제를 개발하는 회사도 많지 않은 상황이다.

해당 파이프라인은 2015년에 일본 이신(Ishin) 제약에 기술이전하면서 기술력은 입증된 바 있다. 일본과 대만에서 개발권과 판권 등은 이신제약이 보유한다. 총 계약 규모는 7500만달러로 책정됐으며 선급금을 포함해 올해 6월 말까지 200만달러(약 24억원)을 수령했다.

일본에서는 이영양성 수포성 표피박리증에 대한 ALLO-ASC-SHEET의 안전성과 유효성은 임상 2상을 통해 확인된 상태다. 현재 일본 의약품의료기기종합기구(PMDA) 승인을 받아 3상을 진행하고 있다.

일본 2상 임상 결과를 토대로 미국 식품의약국(FDA)은 1상을 면제해줬으며 2상을 승인했다. 안트로젠은 FDA에서 승인 받은 임상 2상은 미국과 한국에서 진행할 예정이다. 현재 미국 2개 병원과 임상 비용을 협의 중이라고 밝혔다.

안트로젠 관계자는 "임상에서 목표한 환자 수는 총 6명으로, 미국 2개 병원에서 각 2~3명을 모집하고, 한국에서 기관 한 곳을 추가해 빠른 시일 내 2상을 종료하고 3상에 진입할 계획"이라고 설명했다.

해당 임상의 경우 지난 달 범부처 재생의료기술개발사업에 선정돼 총 31억8000만원의 연구비도 지원 받는다. 올해 3월 160억원 규모의 전환사채(CB)를 발행해 현금 보유고도 넉넉한 편이다. 상반기 말 기준 단기금융상품을 포함한 현금성 자산은 386억원 정도다.

ALLO-ASC-SHEET의 경우 작년 5월에는 당뇨병성족부궤양을 적응증으로 FDA에서 RMAT 지정도 받았다. RMAT은 FDA의 신속 심사 제도로 특이적인 중증 질환을 타깃하는 제품에 한해 미충족 의료 수요를 해결할 가능성을 예비임상 근거로 제시해야 지정이 가능하다.

안트로젠은 부광약품 출신인 이성구 대표가 2000년 창업했다. 2012년에 자가유래 줄기세포 치료제 '큐피스템'에 대해 시판 승인을 획득했으며 2014년부터 본격적으로 상업 판매가 이뤄지고 있다. 이 대표는 12.34%의 지분을 보유해 최대주주 자리를 지키고 있다.