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"Treg 세포치료제로 난치성 혈우병 공략 도전" 김용찬 테라이뮨 대표 "핵심 파이프라인 올해 임상 1/2상 돌입"

홍숙 기자공개 2022-01-12 08:36:12

이 기사는 2022년 01월 11일 14:09 더벨 유료페이지에 표출된 기사입니다.

"테라이뮨은 고유한 조절 T세포(Treg 세포)배양 및 증식법을 보유하고 있다. 이는 경쟁 Treg 세포치료제 회사와 다른 우리만의 차별점이다."

2016년 설립된 테라이뮨은 미국 메릴랜드주에 자리 잡은 Treg 세포치료제 회사다. 김용찬 대표가 미국 국립보건원(NIH)과 미국 국방부(DoD) 재직시절 개발한 Treg 배양 기술 △TREGable™ △TREGing™에 대한 독점실시권을 확보했다. 이를 통해 자가면역질환 치료제를 개발 중이다.

현재 테라이뮨은 혈우병 치료제 대한 임상 1상을 앞두고 있다. 이와 함께 자체 세포 생산을 위해 cGMP 생산 시설을 준공하고 있다. 테라이뮨은 2020년 10월 약 100억원 규모로 시리즈 A를 유치했다. 올해 A형 혈우병 치료제에 대한 임상1상 진행을 위한 추가 펀딩 유치를 계획 중이다. 아래는 김용찬 테라이뮨 대표와의 일문일답.

- 테라이뮨을 한 문장으로 소개한다면.

▲자가면역질환을 치료하는 면역세포치료제 개발회사다.

-면역세포치료제 중에 Treg 세포치료제 개발은 생소하다.

▲Treg 세포는 면역을 억제하는 세포다. 우리는 Treg세포를 활용해 과다하게 면역반응이 일어나 발생하는 질환에 대한 세포치료제를 만든다. 간단히 설명하자면, 문제를 일으키는 면역을 Treg 세포를 활용해 억제하고, 우리 몸에 균형 잡힌 면역을 유도한다.

-가장 진척 속도가 빠른 혈우병 파이프라인으로 Treg 세포치료제 설명한다면.

▲혈우병은 혈액이 굳지 않는 병이다. 피가 굳지 않는 이유는 피를 굳히는 단백질들에 문제가 발생하기 때문이다. 몸 속의 피의 응고과정은 여러 단백질(물질)에 의해서 조절이 이뤄진다. 이런 과정에 관여하는 응고인자(coagulation factor)에 따라 혈우병 A와 혈우병 B로 나뉜다.

전체 환자의 90%를 차지하는 혈우병 A는 혈액응고인자 중 8번째 응고인자(factor 8)에 유전자 변이(mutation)가 일어난다. 이로 인해 해당 단백질이 생선되지 않으면서 혈우병이 발병한다. 혈우병 A 환자의 70%는 factor 8 단백질을 환자에게 주입하면 치료 효과를 얻는다.

factor 8 단백질이 없는 난치성 혈우병 환자는 연속적으로 factor 8을 오랫동안 주입하게 된다. 주입 과정을 반복하면 몸 안에서 factor 8에 대한 면역반응이 일어난다. 과도한 면역반응으로 인해 치료 효과를 얻을 수 없다. 이를 혈우병 A에 대한 내성 항체를 가진 난치성 혈우병이라 일컫는다. 우리의 전략은 Treg 세포를 주입하는 것이다. 이를 통해 난치성 혈우병 환자의 몸 속에서 만들어지는 factor8에 대한 항체 형성 면역반응을 막는다.

-난치성 혈우병을 치료하기 위해 꼭 Treg 세포치료제만 활용되나.

▲로슈가 개발한 이중항체 헴리브라(성분명 emicizumab)라는 새로운 치료제도 있다. 그럼에도 불구하고 임상 현장에서는 여전히 부작용으로 나타나는 혈전증(thrombosis) 등에 대한 새로운 치료를 필요로 하는 미충족의료수요(clinical unmet needs)가 있다. 결국 근본적으로 면역을 억제하는 작업이 필요하다.

-Treg 세포치료제는 미국에서도 아직 임상이 이뤄진 적이 없다. 전략은 무엇인가.

▲임상자문위원회(Executive Advisory Committee, EAC)를 개발 초기부터 구성했다. 좌장을 중심으로 혈우병 전문의, 세포치료제 전문가, GMP 생산 공정 전문가, CAR-T 치료제 경험 임상의 등 8명이 참여한다. 개발 초기부터 EAC를 통해 임상시험계획을 확립하고, 동시에 임상의들의 의견을 곧바로 임상시험계획에 반영하고 있다.

-혈우병 임상 1상 디자인에 대해 설명한다면.

▲성인 난치성 혈우병 8명을 대상으로 임상 1/2a 상을 진행하고자 한다. 1차 평가지표로 안전성, 2차 평가지표로 효능을 설정했다. 이를 통해 안전성과 효능이 균형을 맞춘 용량도 볼 예정이다. 이번 달 미국 식품의약국(FDA)에 임상시험계획서(IND) 신청을 준비 중이다.

-Treg 세포치료제 시설을 위한 준비 과정은.

▲메릴랜드주 저먼타운시에 300평 규모의 사옥과 cGMP 시설을 갖출 예정이다. 현재 계획 중인 생산 시설 규모로는 임상 1/2A상을 진행할 수 있다. 품목 허가 이후에 위탁생산을 맡길지, 우리가 직접 생산할지는 아직 고민 중이다.

-빅파마 기술이전 전략을 구사하나.

▲제조 공정을 비롯한 기술 전반을 빅파마에 이전하는 비즈니스 모델을 구상하고 있다. 임상 1/2a상을 진행하면서도 꾸준히 빅파마와 논의를 이어갈 계획이다.

-테라이뮨의 자금조달 계획은.

▲IND 기점으로 자금이 쓰이는 용도가 달라진다. IND 이전에는 비교적 낮은 기업가치로 전임상시험 진행, 연구개발 등에 자금을 주로 사용한다. IND 이후에는 기업가치가 큰 폭으로 상승할 뿐만 아니라 자금사용규모도 커지게 된다.

주로 임상시험수탁기관(CRO) 계약, 임상시료 생산, GMP생산시설 운용, 임상 피시험자 모집 등에 자금을 쓸 것이다. 원활한 임상시험준비와 개발진행을 위해 현재 시리즈A와 시리즈B를 잇는 브릿지 펀딩을 진행 중이다.

IND 이후에는 시리즈 B를 약 1000~1500억원 규모로 진행할 예정이다. 시리즈 B부터는 본격적으로 미국 투자사들로부터 펀딩을 받는 것을 고려 중이다.

-시리즈 A에 참여한 주요 투자사는

▲DSC인베스트먼트, 메디치인베스트먼트, 아르케인베스트먼트 등이 참여했다.

-향후 상장 목표는.

▲미국 나스닥 기업공개(IPO)를 2024년에 계획하고 있다. 장기적으로 미국 빅파마와 인수합병(M&A)을 적극적으로 추진할 것이다.

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