이 기사는 2022년 08월 09일 13:51 thebell 에 표출된 기사입니다.

"MIT 플랫폼을 통해 페롭토시스 저해제(Ferroptosis inhibitor) 물질을 도출해 냈다. 이를 통해 두경부암 환자가 자주 앓는 구강점막염과 혈액암을 대상으로 임상 2상을 진행 중이다. 향후 페롭토시스 저해제를 만들 수 있는 MIT 플랫폼을 기반으로 다양한 적응증으로 파이프라인을 확장해 나갈 계획이다."

미토이뮨테라퓨틱스가 '페롭토시스'를 기반으로 신약개발에 나서고 있다. 페롭토시스는 세포막의 지질 활성산소(ROS)에 발생하는 철에 의존적인 세포사멸(cell death)를 의미한다. 아직 페롭토시스 저해제로 품목허가를 받은 약물은 없다. 하지만 최근 10년간 페롭토시스 관련 기초연구가 활발해 지면서, 페롭토시스를 활용한 신약개발 연구도 활발히 이뤄지는 분위기다. 더벨은 김순하 미토이뮨테라퓨틱스 대표를 만나 회사의 신규 기전을 활용한 신약개발 전략을 들어봤다.

2018년 8월 설립된 미토이뮨테라퓨틱스는 김순하 대표가 이끌고 있다. 김 대표는 LG생명과학(현 LG화학)에 몸담던 시절 발견했던 NecroX를 포함한 총 10개의 특허(물질 및 용도특허)를 이전 받았다. NecroX는 DAMP를 조절할 수 있는 미토이뮨이 발굴한 신약 후보물질이다. DAMP는 세포괴사(necrosis)와 세포자멸괴사(necroptosis)가 발생했을 때 방출되는 물질이다. 회사는 DAMP의 방출을 막을 수 있는 물질로 신약 개발을 진행 중이다.

-신약개발을 위해 페롭토시스에 주목한 이유는.

▲페롭토시스가 일어나면 철이 축적될 뿐만 아니라 펜톤반응(Fenton reaction)이 증가해 ROS가 과량 생성된다. 이로 인해 세포막과 미토콘드리아 막이 붕괴되면서 DAMPs 관련 다양한 염증반응이 일어난다. MIT 플랫폼을 통해 도출한 신약 후보물질은 페롭토시스를 저해하는 역할을 한다. 이를 통해 ROS 생성을 막아 세포와 미토콘드리아 손상을 막는다.

-페롭토시스의 명확한 작용기전(MOA)은 규명됐나.

▲다양한 연구를 통해 페롭토시스로 인한 통제되지 않는 DAMPs가 방출된다는 것이 규명됐다. 이와 함께 페롭토시스로 인한 염증이 다양한 질병을 일으킨다는 것 역시 밝혀졌다. 우리는 MIT 플랫폼을 통해 페롭토시스 저해제 물질(MIT-001)에 대한 임상 2상을 진행 중이다.

-MIT 플랫폼의 원리는 무엇인가.

▲해당 플랫폼은 ROS와 칼슘 축적을 차단해 페롭토시스를 저해하고 염증성 인자를 차단하는 물질을 도출해 낼 수 있다. 현재 MIT 플랫폼을 기반으로 혈관뇌장벽(BBB) 투과능을 높인 BIM 플랫폼, 말초조직 타깃을 최적화 한 PIM 플랫폼도 구축 중이다.

현재 BIM 플랫폼을 통해 알츠하이머와 파킨슨병 물질특허(MIT-003, MIT-004)를 출원했다. 이와 함께 PIM 플랫폼을 통해 비알코올성지방간염(NASH)와 특발성폐섬유증(IPF) 등 만성질환에 대한 물질도 도출해 특허 출원을 앞두고 있다.

-가장 앞선 파이프라인인 MIT-001의 임상 2상 진행 상황은.

▲지난해 두경부암 환자 약 60명을 대상으로 한 구강 점막염 임상 2상에 대한 미국 식품의약국(FDA) 임상시험계획(IND) 승인을 받았다. 미국과 한국에서 임상 사이트 15곳에서 진행 중이며, 내년 임상 2상에 대한 중간결과(interim) 도출할 수 있을 것으로 예상한다. 현재 50명 중 5명의 투약이 완료됐다.

이와 함께 혈액암 환자 60명을 대상으로 임상 2상을 두 파트로 나눠 국내에서 진행 중이다. 용량을 확정하기 위한 파트 A를 15명을 대상으로 진행한다. 이후 확정된 용량으로 45명을 대상으로 한 파트 B가 진행될 예정이다. 파트 A 임상은 올해 9월 완료할 예정이다.

-현재까지 펀딩 현황은 소개해 준다면.

▲지난 2019년 시리즈 A를 120억원 규모로 마무리했다. 이어 지난해 2월 시리즈 B로 275억원을 유치하며, 누적 펀딩액은 395억원이다.

시리즈 B는 KDB산업은행 주도로 △BNH인베스트먼트 △KB인베스트먼트 △SL인베스트먼트 등이 시리즈 A에 이어 후속투자자로 참여했다. △IMM인베스트먼트 △아주IB투자 △타임와이즈인베스트먼트 △퀀텀벤처스코리아 △KB증권 △오라이온자산운용 등이 신규 투자자다.

-후속 펀딩 계획은.

▲올해 9월 시리즈 C 혹은 브릿지 B로 150~200억원 규모로 펀딩을 진행할 계획이다. 페롭토시스 저해제 신규 파이프라인과 MIT-001 혈액암 중간 결과를 바탕으로 자금 유치에 나설 계획이다.