이 기사는 2024년 08월 09일 11:29 thebell 에 표출된 기사입니다.

희귀난치성 질환 치료제 개발 바이오벤처 아보메드가 주요 파이프라인의 본임상 진입을 앞두고 미국 규제당국 희귀의약품지정(ODD)을 받았다. 근본 치료법이 없는 희귀질환 영역서 차별화한 기전을 바탕으로 효능과 안전성을 모두 잡았다는 점이 핵심 경쟁력으로 꼽힌다.

콤플렉스 제네릭 사업이라는 확실한 캐시카우를 기반으로 연구개발(R&D) 성과를 차곡차곡 쌓고 있다는 점이 눈길을 끈다. ODD를 통해 상업화를 한층 앞당길 수 있게 된 데 따라 논의 중인 기술수출 역시 탄력을 받을 것으로 전망된다.

◇근본 치료 없는 윌슨병, 새 기전으로 효능·안전성 두 토끼 확보

9일 바이오 업계에 따르면 아보메드의 윌슨병 치료제 후보물질 'ARBM-101'은 최근 미국 식품의약국(FDA)로부터 ODD를 획득했다.

FDA ODD 제도는 희귀질환의 약물 개발 및 허가를 원활하게 진행하도록 하기 위해 마련됐다. OOD 의약품은 임상 개발비 세액 공제와 허가심사 수수료 감면 등 혜택이 주어진다. 시판 후 7년간 해당 약물에 대한 독점권도 보장된다.

ARBM-101의 적응증인 윌슨병은 유전자 이상으로 체내 축적된 구리가 배출되지 않는 희귀질환이다. 주로 간에 축적 및 침윤돼 각종 간질환 합병증을 유발한다. 희귀질환 중에선 비교적 발병비율이 높은 축에 꼽히지만 아직 근본 치료법은 없는 상태다.

현재 시판 중인 윌슨병 치료제로는 1970년 FDA를 허가를 받은 페니실라민이 있다. 하지만 이뇨를 통해 구리가 추가로 간에 쌓이는 걸 막는 수준에 그친다. 배출경로를 요로로 삼으면서 신부전 등 부작용 위험성도 크다. 여러 부작용으로 인해 약물 치료를 중단하는 환자 비율이 전체의 30%에 달한다.


ARBM-101은 간 조직 내 구리의 신속한 배출을 촉진, 질병의 원인을 직접 치료하는 기전이다. 미생물이 구리에 선택적으로 달라붙는 점에 착안, 대변을 통해 구리를 효율적으로 내보내도록 돕는다.

윌슨병 유래 급성 및 만성 간질환 동물 모델을 대상으로 한 전임상서 대조군 대비 신속한 구리 배출을 유도한다는 점을 입증했다. 리적 현상인 대변을 통해 구리를 배출함으로써 부작용을 최소화하는 약리적 효능을 확인했다.

새로운 기전인 데 따라 계열 내 최초(First-in-Class) 약물로 개발 중이다. 내년 다국가 임상 1상 진입을 목표로 세우고 있다. 본임상 돌입을 앞두고 ODD 지정을 받으면서 상업화 속도를 한층 앞당길 수 있게 됐다.

◇R&D 기반 캐시카우 '콤플렉스 제네릭'…1상 전 L/O 추진

최근 R&D 성과를 속속 만들어내고 있다. 유럽 윌슨병학회(Aarhus), 미국 간학회(AASLD) 등에서 ARBM-101 연구 결과를 발표한 데 이어 작년 작년 하반기 유럽간학회(EASL)에선 ARBM-10 최신 연구 결과가 발표 대상으로 선정됐다. ARBM-101은 지난해 국가신약개발사업단(KDDF) 연구 지원과제로 선정되기도 했다.

이를 가능케 하는 건 든든한 캐시카우 기반을 마련한 덕분이다. 콤플렉스 제네릭은 제조와 개발이 어려워 제네릭 품목 수가 제한적인 의약품을 의미한다. 경쟁 제품이 제한적인 만큼 수익성을 담보할 수 있다는 게 특징이다. 이런 점에 착안, 아보메드는 콤플렉스 제네릭에 대해 미국 규제당국 허가를 획득하고 완제 의약품을 수입해 유통하는 사업 모델을 구축했다.

가장 빠른 시장 진입이 예상되는 건 한국 펜믹스사의 전신마취보조제다. 현재 국제공통기술문서(CTD) 리뷰 중으로 내년 1분기 품목허가 신청을 목표로 하고 있다. 콤플렉스 제네릭 허가(ANDA) 신청을 진행할 계획이다. 인도 에티코라이프사이언스사의 중증골다공증 주사제도 내년 2분기께 허가 절차에 나설 계획이다.

R&D 진척이 이어지고 있는 데 따라 논의 중인 기술수출 역시 탄력을 받을 것으로 기대된다. 글로벌 업체와 소통을 본격화해 임상 1상 진입 전 기술수출을 타진할 것으로 보인다. 임상 비용을 지원받아 자체적으로 개발을 이끌고 나가는 방안부터 본임상을 아예 계약 상대방에 맡기는 방안까지 다방면으로 기술수출 전략을 고민 중인 걸로 파악된다.

아보메드 관계자는 "이번 ARBM-101 ODD 지정은 FDA 신약 승인을 위한 첫 발을 뗐다는 데 의미가 있다"면서 "유럽의약품청(EMA) 희귀의약품 지정도 준비해 임상 진행의 효율성을 더욱 높일 것"이라고 했다.