이 기사는 2025년 11월 04일 08:56 thebell 에 표출된 기사입니다.

상장을 앞둔 알지노믹스는 글로벌 제약사 일라이릴리와 유전성 난청질환에 대한 기술이전 계약을 체결하며 업계의 주목을 받았다. 하지만 알지노믹스가 원천 기술인 RNA 편집 플랫폼 기술을 통해 원래 목표로 삼았던 핵심 영역은 바로 희귀 안과 질환이다.

희귀질환 특성상 적은 임상으로도 상업화가 가능하다는 점을 노려 조기 기술이전을 추진한다. 타깃 차별화를 통해 글로벌 신약인 '럭스터나'보다 더 넓은 시장을 노린다. 보수적 매출 추정에도 수백억원대의 계약금과 마일스톤 수령을 예상한다.

◇글로벌 신약 럭스터나 벤치마킹, 2026년 임상 1상 개시

알지노믹스는 RNA 편집 기술을 활용해 망막색소변성증 치료제 'RZ-004'를 개발 중이다. 호주에서 임상 1/2a상을 승인받고 임상용 의약품을 준비하고 있다. 2026년 임상을 본격적으로 개시할 예정이다.

망막색소변성증은 유전성 희귀 질환으로 전 세계 추정 환자 수는 약 150만명이다. 100개 이상의 유전자 변이와 관련이 있어 원인 유전자에 따른 맞춤형 치료제 개발이 필요하다. 현재 시판 중인 유전자 치료제 럭스터나는 RPE65 돌연변이를 타겟으로 하며 이는 전체 환자의 1% 수준이다.


반면 RZ004는 로돕신 돌연변이를 타겟으로 한다는 점에서 차별점을 지녔다. 로돕신은 망막의 광수용체 세포에서 빛을 감지하는 핵심 단백질인데 이 유전자에 돌연변이가 생기면 광수용체가 점진적으로 손상되면서 시력이 저하된다.

이에 RZ-004는 돌연변이가 있는 로돕신 mRNA를 직접 교정해 정상적인 단백질이 만들어지도록 한다. 로돕신 돌연변이는 전체 망막색소변성증 환자의 약 25%를 차지하며 전 세계 환자 수는 약 11~18만 명으로 추정된다. 럭스터나가 타겟하는 시장보다 더 큰 규모다.

알지노믹스는 희귀질환 의약품이 일반 의약품보다 더 적은 임상시험으로 허가를 받을 수 있다는 점에 착안해 럭스터나와 유사한 임상 개발 전략을 취한다. 럭스터나는 환자 12명을 대상으로 한 1상과 29명을 대상으로 한 3상 단 두 건의 임상으로 미국 식품의약국(FDA) 승인을 받았다.

RZ-004 1/2상 임상은 1상에 해당하는 Part A(용량 증강 시험)와 2상에 해당하는 Part B(단일 용량 시험)로 나뉘는데 알지노믹스는 2028년 1상 종료 후 곧바로 기술이전을 추진한다. 이를 위해 1상 단계에서 안전성 데이터와 함께 시력 회복 등의 효력 데이터를 확보할 수 있도록 설계했다.

파트너십 논의는 이미 진행 중이다. 현재 알지노믹스는 글로벌 제약사 3곳과 비밀유지계약(CDA) 및 물질이전계약(MTA)을 체결한 상태다. 추가로 2개 제약사에도 임상 준비 현황을 지속적으로 업데이트하고 있으며 개념증명(POC) 데이터가 확보되면 파트너십 논의를 진행할 예정이다.

◇보수적 추정에도 수백억대 임상 마일스톤 기대

알지노믹스는 기술이전 성공 시 2028년 계약금, 2029년 허가용 임상 개시 마일스톤 수령을 예상하고 있다. 기술이전 계약금 및 마일스톤 추정에는 보수적인 접근을 택했다. 일라이릴리와의 유전성 난청 기술이전 계약을 참고해 계약금 500만달러(약 69억원), 허가용 임상 개시 마일스톤 2500만달러(약 345억원)를 기준으로 삼았다.

여기에 임상 1상 성공 확률 71.6%를 반영하고 마일스톤에는 추가로 90%의 성공 확률을 적용했다. 그 결과 2028년 예상 계약금은 약 49억원, 2029년 허가용 임상 개시 마일스톤은 약 222억원으로 산정됐다.


실제로 임상 1~2상 단계에서 기술이전된 2건의 망막색소변성증 치료제(ACU-193, CTxPDE-6b)의 평균 계약금은 5500만달러(약 759억원), 평균 임상 마일스톤은 4750만달러(약 656억원)다. 알지노믹스의 추정치는 이보다 각각 11배, 1.8배 낮은 수준이다.

알지노믹스는 "망막색소변성증 분야의 기술이전 사례가 절대적으로 부족하고 대부분의 파이프라인이 초기 단계에 머물러 있어 충분한 레퍼런스 데이터가 없다"며 "이에 유사한 기술 특성을 가진 일라이릴리와의 계약을 참고하되 최대한 보수적으로 추정했다"고 밝혔다.