이 기사는 2022년 01월 07일 08:23 thebell 에 표출된 기사입니다.

SK바이오팜이 소아 뇌전증 치료제 후보물질 카리스바메이트의 FDA 임상 3상 프로토콜을 제출했다. 2008년 존슨앤드존슨(J&J)이 신약승인(NDA) 확보에 실패한 지 13년 만이다. SK바이오팜은 약물 재창출을 통해 카리스바메이트의 타깃을 뇌전증에서 희귀 소아 뇌전증(레녹스-가스토 증후군)으로 조정해 반전을 꾀한다.

SK바이오팜은 레녹스-가스토 증후군으로 진단 받은 약 250명의 소아 및 성인 환자를 대상으로 76주간 카리스바메이트의 유효성과 안전성을 평가한다.

SK바이오팜은 약물 재창출로 FDA 신약 승인 문턱을 넘고자 한다. 약물 재창출은 다른 질병 치료에 쓰이고 있거나 개발 중인 약물의 용도를 바꿔 새로운 질병 치료제의 가능성을 타진하는 전략이다.

카리스바메이트는 기존 '뇌전증' 적응증으로 FDA 임상 3상을 마무리한 바 있다. 후기 임상 막바지 단계 중 하나인 3상 절차는 이번이 두 번째다. SK바이오팜을 분사해 출범하기 전인 1999년, 당시 SK는 J&J에 카리스바메이트의 기술 권한을 이전(L/O)하고 글로벌 시장 출시를 목표로 했다.

당시 J&J는 카리스바메이트의 상업화를 위해 글로벌 임상 3상까지 심화시켰다. 총 4단계로 디자인을 세분화해 마무리지었다. 약 9년 간의 임상을 마무리한 후 해당 결과를 바탕으로 2008년 FDA에 신약허가승인(NDA)을 신청했다.

하지만 J&J는 충분한 유효성을 입증하지 못했다. J&J는 유효성을 보완하고자 4단계 임상 중 두 개의 임상을 합쳐 FDA에 제출했지만 결국 승인(Approval)을 얻어내지 못했다. J&J는 카리스바메이트의 기술 권리 일체를 SK측에 반환했다.

SK는 기술 반환 이후 미국 현지법인 SK라이프사이언스의 조직을 확충하고 R&D를 비롯한 업계 전문가 채용 규모를 늘리며 반전을 준비했다. 더불어 카리스바메이트의 안전성은 후기 임상 과정에서 확인한 만큼, 유효성 확보에 집중하는 전략을 택했다.

SK바이오팜은 카리스바메이트의 약물 재창출 과정을 거치면서 2017년 레녹스-가스토 증후군 희귀의약품 권한을 획득했다. 희귀의약품으로 지정된 치료제는 우선 심사 신청권과 세금 감면, 허가신청 비용 면제 혜택을 받는다. 임상 3상을 거쳐 NDA 승인을 획득하면 7년간 시장 독점권도 부여된다.

업계 관계자는 "약물 재창출을 거치면서 임상은 1상부터 다시 진행해야 했지만 같은 용량으로도 성인보다 체구가 작은 소아에 약물 효능을 입증하기 좋을 것이라 판단한 것으로 보인다"며 "그룹 차원에서 20년 넘게 글로벌 상업화를 위해 투자를 아끼지 않았고 경험도 쌓이면서 임상 전략을 유연하게 조정한 모습"이라고 말했다.