이 기사는 2023년 11월 07일 07시19분 THE CFO에 표출된 기사입니다

'재조합 AAV(아데노연관바이러스) 플랫폼' 유전자 치료제 CMO(위탁생산) 기업으로 주목받는 아바타테라퓨틱스가 시리즈 A 펀딩을 마무리 했다.

설립 3년 된 신생 바이오텍이지만 최근 주목받고 있는 AAV 플랫폼 기술을 확보하며 파트너십 등 보폭을 넓히고 있다. 아직은 작은 규모에 불과한 유전자 치료제 시장에서 CMO 역량을 내세우며 러브콜을 받고 있다는 점이 눈에 띈다.

◇유전자 치료제 시장 점진적 개화, 공정기술 및 생산역량 '주목'

아바타테라퓨틱스는 최근 시리즈 A 펀딩을 통해 50억원을 조달했다. TS인베스트먼트·신한캐피탈·스마일게이트인베스트먼트·원익투자파트너스가 참여했다. 작년 시드 펀딩에서 단 1개 기관투자가로부터 6억원을 조달한 것을 감안하면 이번 펀딩이 거의 첫 조달인 셈이다.

2020년 9월 설립된 아바타테라퓨틱스는 AAV 치료제 및 플랫폼을 개발하는 회사다. AAV는 자연계에 존재하는 인체에 무해한 바이러스로 치료제에 활용하는 '재조합 AAV'에 대한 개발이 활발한 상황이다. 현재로선 AAV유전자 치료제는 1회 20억원의 비용이 드는 졸겐스마를 포함해 총 4개가 있다. 아직은 작은 규모에 불과하지만 가능성이 무한한 시장으로 꼽힌다.


아바타테라퓨틱스는 운반체·프로모토·공정기술 등 세개의 AAV 플랫폼을 만드는 데 전념하고 있다. 한마디로 유전자 치료제의 생산 역량을 확보하는 데 집중한다고 봐도 무방하다. 이번 조달자금도 관련 플랫폼 연구개발 및 생산설비 구축에 투입할 것으로 예상된다.

특히 아바타테라퓨틱스는 기존 AAV의 한계를 극복하는 데 초점을 맞추고 있다. 자연계에 존재하는 캡시드는 특정 목표 세포만을 타깃하지 않기 때문에 간독성 같은 부작용을 발생한다. 내성의 문제도 있다. 아바타테라퓨틱스는 저용량 투여로도 약효를 낼 수 있게 항체에 인지가 덜 되는 면역회피 캡시드를 설계하고 있다. 타깃으로 하는 신경세포에만 효과적으로 전달할 수 있는 캡시드도 목표로 하고 있다.

창업주이자 수장인 조승희 대표이사는 한동대학교 생명과학과 컴퓨터공학을 전공하고 미네소타대학교에서 생화학과 생물리학 박사를 마쳤다. 워싱턴 대학교 화학과 리서치 연구원, 뉴라클제네틱스 CMC 공정팀장을 거쳐 창업했다. 크리스퍼(CRISPR) 유전자 가위 연구개발 바이오텍인 툴젠에서 근무하던 송동우 연구개발본부장과 박상호 전략기획본부장이 주요 임원으로 자리하고 있다.

◇다양한 파트너사 확보 장점, DNA 교정기술 보유 '엣진'과 파트너십

유전자 치료제 시장은 유전병 등 희귀질환에 대한 유전자 편집 기술을 활용해 치료를 한다는 명목으로 각광받고 있다. 아직은 완전한 개화를 이루지 못했지만 점진적으로 기술개발이 이뤄지고 있는 실정이다.

툴젠과 같은 유전자 가위 등의 기술을 통해 치료제를 개발하고 있는 회사가 있다면 아바타테라퓨틱스는 그에 대한 공정기술과 생산 플랫폼 등을 개발하고 있다. 유전자치료제 회사들이 아바타테라퓨틱스를 찾으며 협업을 맺으려고 하는 이유도 여기에 있다.

투자자들은 바이오 투자 혹한기 상황에서도 다양한 회사와의 협업 및 파트너십이 가능하다는 점에 주목하며 아바타테라퓨틱스에 자금을 집행했다. 점진적지만 분명한 방향성이 있는 유전자 치료제 시장에서 생산 및 개발할 바이오텍으로 아바타테라퓨틱스가 거의 유일하다는 판단이다.


최근 툴젠 창업자인 김진수 싱가포르국립대 의대 초빙교수가 새로 창업한 '엣진'과 업무협약을 맺은 것도 같은 맥락이다. 엣진은 미토콘드리아 DNA 교정 플랫폼을 보유하고 있다. 엣진이 개발 중인 미토콘드리아 유전자 치료제 및 기타 유전자 치료제를 아바타테라퓨틱스가 보유하고 있는 'AAV 벡터 시스템'을 이용해 효과적으로 체내에 전달토록 하는 연구에서 협업을 한다. 연구협업의 기한은 5년으로 연장 가능하도록 계약했다.

조 대표는 "AAV 계통 유전자 치료제 플랫폼 개발을 지향하고 있고 최근 시리즈 A 펀딩을 마무리 하면서 관련 연구 및 개발에 힘을 쏟을 예정"이라며 "엣진과의 업무협약 등 다양한 회사와 파트너십을 맺고 있다"고 말했다.