이 기사는 2025년 09월 12일 08시48분 thebell에 표출된 기사입니다

아데노부속바이러스(AAV) 기반 유전자치료제 개발기업 뉴라클제네틱스가 습성 연령관련 황반변성(wAMD) 치료제 임상시험 결과 발표를 앞두고 있다. 주력 파이프라인의 임상 데이터를 처음 공개한다. 향후 기술수출 가능성을 결정짓는 변곡점이 된다.

◇황반변성 신약, 잦은 투약·안전성 등 환자 부담 경감 '관건'

현지시간 9월 10일부터 13일까지 미국 시카고에서 개최되는 제58회 미국망막학회 연례학술대회에서 뉴라클제네틱스의 습성 연령관련 황반변성 치료제 'NG101'의 임상 1/2a상 코호트1 데이터가 공개된다.

65세 이상 실명의 주요 원인인 습성 연령관련 황반변성은 황반부에 비정상 신생혈관이 자라나 출혈·부종을 일으키고 급격한 시력 손실을 유발하는 질환이다. 전 세계적으로 고령화가 진행되면서 환자 수는 지속적으로 증가하고 있다.


루센티스, 아일리아, 바비스모 등 현재 표준 치료법인 항-VEGF 주사제는 환자들은 매달 또는 격월로 병원을 방문해 눈에 주사를 맞아야 한다. 치료 효과를 유지하려면 반복적인 투여가 필수적이어서 환자에게 상당한 부담이 되고 있다.

단회 또는 적은 횟수의 투여만으로 수년간 효과가 지속되는 AAV 기반 유전자치료제가 주목받고 있는 이유다. 하지만 기존 AAV 기반 유전자치료제들은 고용량 투여로 인한 면역 반응, 염증, 안전성 우려가 큰 걸림돌이었다. 심각한 부작용으로 개발이 중단되거나 지연된 사례도 있다.

이런 상황에서 주목받고 있는 게 뉴라클제네틱스의 NG101이다. NG101은 망막하 단회 주입을 통해 애플리버셉트 단백질을 지속적으로 발현하도록 설계된 AAV8 기반 유전자치료제다.

특히 뉴라클제네틱스는 안전성 문제를 최소화하기 위해 저용량 전략을 택했다. 독자적인 유전자 발현 조절 장치인 'CAT311 프로모터'를 활용해 저용량에서도 충분한 치료 효과를 구현하도록 설계했다.

◇저용량군서 안전성 확인, 2026년 상반기 최종 결과 공개

이번 학회 초록을 통해 미리 확인된 결과는 고무적이다. 안전성 측면에서 전반적으로 우수한 결과를 보였다. 약물 또는 시술 관련 여부가 불분명한 일시적 부작용은 1건이었다. 시술 관련 경미한 일시적 이상 사례 외에는 특별한 안전성 우려가 관찰되지 않았다.

유효성 측면에서는 더욱 고무적인 결과가 나타났다. 가장 낮은 용량군(1×10^9 vg/eye)에서도 명확한 생물학적 활성이 확인됐다. 코호트1 환자들은 NG101 투여 전 연간 평균 9.8회의 항-VEGF 주사가 필요했으나 치료 후 주사 횟수가 크게 감소했다.

일부 환자는 추가 주사 없이도 질환이 잘 조절되는 양상을 보였다. 일부 환자는 24주차까지 추가 주사 없이 상태를 유지했다. 시력 개선도 관찰됐다. 특히 환자와 의료진 모두에서 높은 치료 만족도가 나타났다.

이번 결과로 인해 향후 임상 1/2a상 최종 결과에 더 큰 기대가 모일 전망이다. NG101 임상 1/2a상은 현재 미국에서 습성 연령관련 황반변성 환자 18명을 대상으로 진행되고 있다. 저용량 투여 코호트1(6명)와 중용량 투여 코호트2(6명)까지 투여가 완료된 상태다.

뉴라클제네틱스는 최근 코호트3를 개시했으며 연내 환자 6명에 대한 투여를 마칠 예정이다. 임상 최종 결과는 코호트3 마지막 환자 투여로부터 6개월 후인 2026년 6~7월경 공개된다.

뉴라클제네틱스는 최근 261억원 규모의 시리즈C 투자를 유치했다. 코스닥 상장을 위한 체질 개선도 마쳤다. 모회사였던 뉴라클사이언스와 지분 정리를 마쳤으며 이연제약을 새로운 최대주주로 맞이했다. 기술특례상장을 위한 기술성 평가를 앞두고 있다.

뉴라클제네틱스 관계자는 "연내에 1상 코호트3 투여 종료를 목표로 하고 있다"며 "다음 임상 2상 준비를 위해 최대주주이자 NG101 글로벌 생산권을 보유한 이연제약과 임상시험용 의약품 원료 생산 등에 관해 긴밀하게 소통하고 있다"고 말했다.