이 기사는 2025년 10월 22일 07:13 thebell 에 표출된 기사입니다.

중국 씨스톤 파마슈티컬스가 에이비엘바이오·리가켐바이오로부터 기술이전받은 항체약물접합체(ADC)를 블록버스터 약물로 키우기 위해 공격적임 임상 개발 전략을 펼치고 있다. 아직 승인된 치료제가 없는 ROR1 표적 ADC 분야에서 국내 기업들이 발굴한 후보물질이 '계열 내 최초 신약(First-in-class)' 타이틀을 차지할 수 있을지 시험대에 올랐다.

◇에이비엘바이오 항체에 리가켐 '콘쥬올' 기술 결합 약물

씨스톤은 10월 17일부터 21일까지 독일 베를린에서 열린 유럽종양학회 연례학술대회(ESMO 2025)에서 CS5001 임상 1b상 설계를 포스터로 발표했다.

CS5001은 에이비엘바이오가 발굴한 항 ROR1 항체(ABL202)에 리가켐바이오의 '콘쥬올' 플랫폼 기반 링커-페이로드 기술을 접목해 만든 ADC다. 2020년 10월 씨스톤에 기술이전됐다. 씨스톤은 한국을 제외한 전 세계 독점 개발 및 상업화 권리를 보유하고 있다.


ROR1 표적 ADC는 아직 허가된 치료제가 없는 미개척 영역이다. ROR1은 정상 성인 조직에서는 거의 발현되지 않지만 혈액암과 고형암에서 높은 빈도로 과발현되는 특성 때문에 이상적인 항암 표적으로 주목받고 있다.

글로벌 제약사들도 ROR1 표적 치료제 개발 경쟁에 뛰어들었다. MSD가 대표적이다. 6월 미국임상종양학회 연례학술대회(ASCO)에서 ROR1 ADC '질로베르타맙 베도틴(MK-2140)' 임상 2상 결과를 발표했다.

MSD에 비해 개발 속도는 늦지만 강력한 세포독성 물질인 '피롤로벤조디아제핀(PBD)'을 페이로드로 탑재했다는 점은 CS5001의 경쟁력이다. PBD는 뛰어난 항암 효과와 독성을 함께 지닌 약물로 리가켐바이오는 링커 기술을 통해 정상 조직 독성은 최소화하면서 종양 세포 살상 효과는 유지할 수 있도록 설계했다.

씨스톤은 CS5001 임상시험에 속도를 내고 있다. 2024년 12월 임상 1b상 환자 등록을 시작했으며 호주, 미국, 중국 3개국 30개 기관이 참여하고 있다. 1차 평가변수는 객관적반응률(ORR)이다. 2차 평가변수로는 반응지속기간(DOR), 완전관해율(CRR), 질병조절률(DCR) 등 효능 지표와 함께 안전성 및 내약성, 약동학(PK), 면역원성을 평가한다.

◇단독·병용요법 평가, 림프종 1차 치료 시장 가능성 모색

씨스톤은 이번 임상 1b상 설계를 통해 공격적인 개발 전략을 드러냈다. 코호트(환자군)를 총 9개로 설계했다. 5개의 단독요법 코호트는 2차 치료 이상 실패한 환자를 대상으로 하며 4개의 병용요법 코호트는 표준치료제와의 시너지 효과를 평가한다.

특히 9개 코호트 중 4개를 재발/불응성 미만성거대B세포림프종(DLBCL)에 할애해 이를 핵심 적응증으로 설정했다. DLBCL은 가장 흔한 혈액암 중 하나로 진행 속도가 빠르지만 항암치료에 대한 반응률이 높은 편이다. 환자 수가 많아 시장 규모 또한 크다. 단독요법 1개, 병용요법 3개로 다양한 치료 전략을 평가한다는 점도 눈에 띈다.




미치료 DLBCL 환자를 대상으로 한 1차 치료 병용요법(코호트 G)을 포함했다는 점도 고무적이다. 일반적으로 항암제 개발은 재발/불응성 환자를 대상으로 시작해 점진적으로 1차 치료로 확대하는데 씨스톤은 임상 1b상 단계에서부터 1차 치료 진입을 시도하고 있다. 재발/불응성 시장보다 훨씬 큰 1차 치료 시장 선점을 노리는 전략으로 풀이된다.

림프종뿐 아니라 ROR1 양성 고형암까지 포함해 목표 적응증을 설정한 점도 CS5001를 범용적인 블록버스터 약물로 키우겠다는 씨스톤의 의지를 보여준다.

씨스톤 측은 "CS5001 임상 1b상은 2상 권장용량(RP2D)을 결정하고 단독요법과 병용요법에서의 안전성, 내약성, 약동학 및 효능을 추가로 평가하는 것을 목표로 한다"며 "임상 1b상 임상 환자 등록이 2024년 12월 시작됐으며 현재 호주, 미국, 중국 3개국 30개 기관에서 순조롭게 진행되고 있다"고 밝혔다.