이 기사는 2025년 10월 30일 13:50 thebell 에 표출된 기사입니다.

코아스템켐온은 유상증자 대금이 유입되면 '뉴로나타-알'의 미국시장 진출을 위한 글로벌 허가에 투입할 예정이다. 글로벌 임상 3상(ALSUMMIT)의 질병 진행이 느린 하위군(Slow Progressor)에서 확보한 'NfL 바이오마커' 데이터를 근거로 FDA(미국 식품의약국) 가속승인(Accelerated Approval)을 추진하는 전략이다.

국내 사업은 '정밀 타겟팅' 전략으로 선회하면서 시장 규모가 제한된 반면 캐시카우인 비임상 CRO 사업은 최근 업황 둔화로 현금 창출력이 약화된 상태다. 세계 최대 시장인 미국 진출이 회사의 중장기 성장을 위한 핵심 과제로 부상한 배경이다.

코아스템켐온은 내년 3분기 BLA(생물의약품 품목허가) 제출을 거쳐 2027년 상반기 FDA 승인을 획득한다는 내부 목표를 설정했다. 바이오젠의 '칼소디(토퍼센)'가 NfL(신경세포 손상 지표) 감소를 근거로 FDA 가속승인을 획득한 선례를 따른 전략으로 풀이된다.


칼소디의 가속승인은 ALS 시장에서 바이오마커의 중요성을 입증한 핵심 사례다. 칼소디는 전체 루게릭병 환자의 약 2%에 불과한 SOD1 유전자 변이 환자를 대상으로 한다. 임상 3상에서 임상적 유익성(기능 저하 억제)을 명확히 입증하지 못했음에도 FDA는 대리표지(surrogate marker)인 NfL 감소 효과만을 근거로 가속승인을 결정했다.

코아스템켐온이 '질병 진행이 느린 하위군'에서 확보한 NfL 데이터의 가치를 높여주는 대목으로 FDA 설득의 핵심 근거로 활용될 전망이다.

ALS(루게릭병) 치료제 시장은 미충족 의료 수요가 절대적으로 큰 영역이다. 최근 아밀릭스(Amylyx)의 '렐리브리오'가 확증 3상(PHOENIX) 실패로 시장에서 자진 철수했으나 역설적으로 ALS 신약의 시장 잠재력을 입증했다는 평가가 나온다.

렐리브리오는 2022년 조건부 승인 이후 약 14개월의 판매 기간 동안 약 5500억원(4억 301만달러)의 매출을 기록했다. 확증 임상 실패 리스크에도 불구하고 환자와 의료진의 신규 치료제에 대한 수요가 높다는 것을 보여준 사례다.

코아스템켐온은 미국 내 보험수가 적용이 가능한 초기 환자군 약 600명(전체 환자의 3~4%)을 첫해 투여 대상으로 가정하고 있다. 이를 기준으로 상업화 첫해(2027년 하반기) 보수적 매출 목표를 약 3000억원(2억2000만달러)으로 설정했다.

향후 보험 적용 범위가 확대되고 반복 투여(Repeat dosing)가 이뤄질 경우 투여 환자 수는 1000명에서 2000명(전체 환자의 약 10%) 수준까지 확대될 수 있을 것으로 회사는 보고 있다. 이에 따른 연간 매출은 5000억원에서 최대 1조원 규모다.

다만 환자 1인당 연간 약가가 약 5억원(37만 달러) 수준의 고가로 예상되고 세포 채취 및 척수강내(intrathecal) 투여 방식으로 절차가 복잡한 점은 시장 침투 과정에서 변수로 꼽힌다.

이번 유상증자는 이 FDA 승부수를 재무적으로 뒷받침한다. 확정발행가액 기준 총 모집금액 261억원 중 운영자금 70억원은 'FDA 대응 및 해외 시장 진입 가속화'에 직접 투입될 예정이다.

특히 회사 측이 대표이사 및 주요 임원이 전액 참여하고 별도로 장내매수 계획을 병행한다고 밝힌 점은 FDA 승인 시나리오 및 기업가치 재평가에 대한 의지를 반영한 것으로 풀이된다.

코아스템켐온 관계자는 "'칼소디' 사례는 대리지표(NfL) 활용의 의미 있는 전례"라며 "뉴로나타-알주의 데이터 또한 과학적 타당성 측면에서 충분한 경쟁력이 있다고 판단한다"고 밝혔다.