이 기사는 2022년 08월 19일 13시42분 thebell에 표출된 기사입니다

항체치료제에 이어 유전자치료제가 속속 품목허가를 받고 있다. 이에 따라 유전자치료제를 타깃하는 세포 혹은 장기에 전달할 수 있는 진보된 '약물전달체' 기술 개발이 필요한 상황이다. 삼성은 미국 유전자치료제 기업에 투자한데 이어 약물전달체 회사를 두번째 투자회사로 낙점했다. 국내서는 에스티팜과 삼양이 관련 기술 개발에 나서 업계는 관심있게 지켜보는 분위기다.

미국 식품의약국(FDA)은 2015년 유전자치료제 중 하나인 항암바이러스치료제 '임리직(Imlygic)'을 시작으로 킴리아(Kymriah), 예스카타(Yescarta), 럭스터나(Luxturna), 온파트로(onpattro) 등을 허가했다. 이들 치료제는 원하는 장기 및 세포에 약물을 전달하기 위해 아데노바이럴벡터(AAV)와 같은 바이러스와 지질 및 나노입자 등이 활용된다. 그러나 이들 기술은 유전자치료제 약물에 대한 부작용을 야기한다. 따라서 부작용을 제거하는 진보된 기술 개발이 필요하다는 의견이 나온다.

유전자치료제를 연구하는 개발자는 "CAR-T 등 유전자치료제 개발 임상에서 고용량으로 AAV를 투여했을 경우 면역원성으로 인한 사망 사건이 나왔다"며 "AAV 관련 치명적인 부작용이 있어 보다 개량된 AAV 개발이 필요하다"고 말했다.

이어 "모더나와 화이자·바이오엔텍이 개발한 mRNA 백신에서 발생하는 부작용 역시 mRNA보다 지질나노입자(LNP)로 인한 부작용이라고 보는 시각도 있다"며 "각 치료제에 특화된 LNP 개발 수요는 점점 늘어날 것으로 보인다"고 덧붙였다.

현재 유전자치료제에서 가장 흔히 사용되는 약물전달체 기술은 AAV다. 이와 함께 최근 코로나 백신으로 각광받고 있는 mRNA 의약품은 LNP가 사용된다. 이밖에 siRNA 기반 유전자치료제는 지질로 구성된 컨주케이트(conjugate) 등을 활용한다. 엑소좀은 기초연구에서 약물전달체로 활용이 가능하다는 연구 결과가 나오고 있다.

국내 기업 역시 유전자치료제의 전달체 기술에 관심을 갖는다. 삼성그룹은 삼성물산과 삼성바이오로직스의 합작펀드인 삼성라이프사이언스펀드(SVIC 54호 신기술투자조합)를 통해 약물전달체 기업 '미국 센다바이오사이언스(Senda Bioscienes)'에 투자했다. 이 회사는 동식물 및 박테리아에서 찾은 나노입자를 약물전달체로 활용하기 위한 연구를 진행 중이다. 나노입자를 신규 mRNA 의약품에 적용하는 방안도 개발하고 있다.

투자와 함께 유전자치료제 전달체 기술 개발에 적극 나서는 기업도 있다. 삼양그룹과 에스티팜이 대표적이다. 삼양그룹은 약물전달 플랫폼 센스(SENS, Stability Enhanced Nano Shells for nucleic acid delivery)를 통해 유전자치료제 약물전달 기술에 적극적인 모습이다. SENS는 siRNA, mRNA, pDNA 등 음이온성 핵산약물에 적용할 수 있는 약물전달기술이다. 작년 사업보고서를 통해 SENS 개발을 위한 연구 프로젝트 4건을 진행 중이라고 밝혔다.

에스티팜은 해외에서 LNP 기술을 도입하는 것을 넘어 자체 LNP 기술을 내재화한다는 계획이다. 원하는 조직에 전달할 수 있고 면역원성을 개선한 자체 LNP 기술을 확보를 위해 국내외 특허 등록 작업에 돌입했다. 장기적으로 mRNA 뿐만 아니라 CAR-T 치료제를 비롯한 siRNA, miRNA에 적합한 LNP 개발에 나설 것으로 보인다.

제약바이오 업계 관계자는 "항체의약품에서 유전자치료제로 모달리티가 다변화 되면서 다시 한번 약물전달체 기술이 주목받고 있는 상황"이라며 "국내 기업들이 그동안 쌓은 개량신약 등의 역량을 바탕으로 약물전달체 시장에서 경쟁 가능한 기술을 개발이 뛰어들어야 할 시점"이라고 말했다.