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뇌질환 신약개발, 'ASO·압타머'가 대안될까 바이오오케스트라, BDDS 플랫폼 개발…압타머사이언스, '키메릭 압타머' 강조

홍숙 기자공개 2022-10-14 08:11:45

이 기사는 2022년 10월 13일 10:01 thebell 에 표출된 기사입니다.

알츠하이머 신약후보물질 레카네맙(lecanemab) 개발에 청신호가 켜진 가운데 국내 기업들의 뇌질환 신약개발 도전이 이어지고 있다. 특히 뇌질환 신약개발에 있어 난제로 꼽히는 혈액뇌장벽(BBB) 투과를 높이기 위한 국내 기업들의 다양한 접근법이 나오고 있어 주목된다.

바이오오케스트라와 압타머사이언스는 12일부터 14일간 여의도 콘래드 호텔에서 열리는 2022 국제 임상시험 컨퍼런스(KIC)에 참석했다. 이날 행사에는 임미정 바이오오케스트라 연구개발 총괄(부사장)과 이대견 압타머사이언스 신약연구소장이 참석해 회사의 BBB 투과 전략을 발표했다.

알츠하이머와 파킨슨병 등 중추신경계(CNS) 관련 뇌질환 약물은 타깃 장기인 뇌까지 전달이 원활하지 않다. 약물이 BBB를 통과하기 쉽지 않기 때문이다. BBB는 뇌조직으로 들어오는 외부물질(약물, 독소 등)의 유입을 막아 뇌를 보호하는 기능을 한다.

임미정 바이오오케스트라 부사장은 "퇴행성 뇌질환 약물 개발이 성공하기 위해서는 (BBB를 뚫고) 뇌로 전달되는 것이 관건"이라라며 "우리는 BDDS 전달 시스템을 개발해 안티센스올리고 뉴클레오티드(ASO) 약물의 BBB 투과율을 높이기 위한 전략을 취하고 있다"고 설명했다.

바이오오케스트라는 현재 알츠하이머 관련 miRNA를 조절하기 위한 안티센스올리고 뉴클레오티드(ASO) 를 활용해 신약을 개발 중이다. ASO를 뇌로 주입해 알츠하이머 관련 miRNA의 과발현(overexpression)을 막는 방식이다.

여기에 자체 전달체 기술 '바이오오케스트라 드러그 딜리버리 시스템(BDDS)'을 접목해 BBB 투과율을 높인다는 설명이다. BDDS는 알츠하이머 신약물질에 해당하는 ASO를 BBB를 잘 투과할 수 있도록 코팅하는 기술이다. 회사는 BDDS 생산 규모를 늘리기 위해 대전 신동지구에 GMP 시설을 구축할 예정이다. 이를 위해 작년 7월 우정바이오 GMP 시설 구축 계약을 체결했다.

임 부사장은 "우리의 경쟁사로 꼽는 디날리 테라퓨틱스와 앨라일람 등도 자체 개발 전달 시스템을 보유하고 있다"며 "결국 글로벌 뇌질환 신약개발 시장에서 경쟁력은 아밀로이드 및 타우 단백질 응집 등으로 다양한 기전을 타깃으로 신약을 개발해야 할 것"이라고 설명했다.

앨라일람은 CNS를 위한 전달물질로 'C16'을 활용한다. C16은 탄소 꼬리(carbon tail) 길이가 16개인 지질(lipid)이다. C16을 siRNA(약물) 말단에 붙여(conjugate) BBB를 투과해 뇌로 전달한다. 디날리 테라퓨틱스는 항체에 BBB를 잘 투과할 수 있는 물질(셔틀)을 붙이는 전략을 취한다.

압타머바이오사이언스는 뇌로 잘 전달될 수 있는 치료물질에 결합하는 '키메릭 압타머(Chimeric Aptamer)'를 활용하는 방식이다. 이를 통해 BBB 투과율을 높인다는 전략이다.

뉴라메디와 함께 키메릭 압타머를 활용해 파킨슨병 치료제 개발을 위한 기초 연구에 돌입했다. 압타머는 항체와 같이 표적분자에 선택적으로 결합하는 단일가닥 핵산 물질이다. 항체 대비 생산 효율성이 높은 것으로 평가 받으나 아직 관련 블록퍼스터 약물은 전무한 상황이다.

이대견 압타머사이언스 신약연구소장은 "최근 각광받고 있는 유전자치료제(mRNA, miRNA 등)는 원하는 기관이나 장기까지 전달하는 데 한계가 있다"며 "압터머는 이러한 치료 물질과 결합해 원하는 장기(뇌 등)에 도달할 수 있다"고 설명했다.

한편 2016년 설립된 바이오오케스트라는 올해 2월 545억원 규모로 시리즈 C를 유치했다. 상장주관사로 삼성증권과 NH증권을 낙점하며 2023년 기업공개(IPO)를 목표로 하고 있다. 2011년 설립된 압타머사이언스는 2020년 코스닥에 상장했다. 진단키트 및 신약개발과 압타머 발굴 연구서비스를 제공하고 있다.
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