이 기사는 2022년 05월 24일 15:09 더벨 유료페이지에 표출된 기사입니다.

'천연물신약' 엠테라파마(Mthera Pharma)가 파킨슨병 치료 파이프라인 MT101의 미국 1상 계획을 FDA 승인받았다. 회사 설립 후 2년만에 글로벌 임상을 개시하는 셈이다.

손미원 엠테라파마 대표는 24일 "물질도출(Discovery) 단계부터 임상계획(IND) 제출까지 평균 3~6년이 소요된다"며 "엠테라파마는 2020년 4월 창업부터 2년 남짓한 기간에 125건의 보고서를 준비해 FDA 1상 계획 승인을 받은 것"이라고 말했다.

MT101은 엠테라파마가 생명공학연구원에서 기술도입한 천연물 유래 파이프라인이다. 임상 1상 대상 적응증은 파킨슨병이며 건강한 자원자 48명을 대상으로 미국에서 약 4~5개월간 진행될 예정이다.

싱글 상승용량(SAD) 단계에서 40명의 자원자를 총 5개 그룹으로 나눠 그룹당 MT101 투여 6명, 위약 투여 2명에게 매일 100~600밀리그램의 상승 용량을 투여한다. 이후 다중상승용량(MAD)에는 앞선 SAD에서 안전성을 확인한 최고용량을 투여한다. 8명의 고령 자원자를 대상으로 6명에겐 MT101를, 2명에겐 위약을 투여해 효능을 확인할 계획이다.

김신연 엠테라파마 수석연구원(박사)는 "엠테라파마는 빅데이터-바이오인포매틱스 플랫폼 기술인 싸이엠토믹스(SyMthomics)를 활용한다"며 "Nurr1 매개 신경세포보호, 샤페론 (Chaperone)/프로테아좀 (Proteasome) 활성에 의한 알파시뉴클레인 피브릴 감소, Iba1 감소로 인한 항염증, 미토콘드리아 장애 개선, 클리브드 카스파아제3(Cleaved Caspase3) 감소의 세포사멸 억제 등의 다중기전을 갖고 있다"고 설명했다.

파킨슨병 시장은 2022년 기준 세계 주요 7개국(미국, 영국, 프랑스, 독일, 이탈리아, 스페인, 일본)에서 48억 달러 정도이며, 2025년엔 67억 달러까지 증가가 예상된다. 국내 시장은 500억원 가량으로 파악된다.

현행 치료제는 크게 도파민전구체(Levodopa), 도파민항진제(Ropnirole 등), 도파민분해억제제(Rasagiline 등), 항콜린제제(Amantadine 등)가 있다. 일시적 증상 개선만 가능하며 장기 복용 시 부작용으로 이어진다. 질환의 근원적인 치료가 어려워 미충적 의료 수요(Medical unmet needs)가 크다.

엠테라파마는 앞서 FDA와의 프리IND 미팅에서 임상 2a상 프로토콜에 '이상없음' 의견을 받은 바 있다. 올해 말까지 1상을 완료하고 탑라인 보고를 제출한 후 곧장 임상 2a를 진행할 계획이다. 2상 임상비용을 위해 올해 말 또는 내년 초 시리즈 C 투자유치를 계획하고 있다. 2상 효능 입증 시, 임상 2/3상 시점에서 기술제휴 또는 기술이전을 목표하고 있다.

엠테라파마는 2020년 2월 손 대표가 창업했다. 손 대표는 서울대 약대 학사, 석사, 박사를 거쳐 동아제약 및 동아에스티에서 24년간 재직하며 연구소장으로서 천연물신약을 개발했다. 지식경제 R&D 전략기획단 천연물신약사업단 단장을 지내기도 했다. 창업 직전엔 바이오벤처 헬릭스미스(전 바이로메드)에서 약 3년간 천연물 연구를 이끌었다.