이 기사는 2023년 03월 28일 16:22 thebell 에 표출된 기사입니다.

아스트로젠이 자폐증 치료제 후보물질 'AST-001' 임상 2상에서 통계적 유의성을 확인해 임상 3상에 착수한다. 이를 위해 식품의약품안전처에 임상 3상을 위한 임상시험계획(IND)을 위한 서류를 제출한 상황이다.

임상 2상 결과에 따르면 소아 자폐스펙트럼장애 환자 151명을 대상으로 일차 평가지표 통계적 유의성을 달성했다. 자폐증 경쟁 파이프라인이 잇달아 임상에 실패해 아스트로젠은 자체적으로 임상 3상을 진행해 파이프라인 가치를 높인다는 전략이다.

◇처방 약물 제한적인 자폐증...아스트로젠 임상 3상으로 상업화 도전

자폐스펙트럼장애(이하 자폐증)은 아동기에 사회적 상호작용의 장애, 언어성 및 비언어성 의사소통의 장애 등의 증상을 보이는 질환이다. 현재까지 핵심증상을 개선시키는 치료제는 없는 실정이다. 몇몇 글로벌 제약회사와 바이오텍에서 자폐증 파이프인으로 개발 진행 중이었지만 현 시점에서는 선행 파이프라인 개발이 모두 중단됐다.

대표적으로 로슈(Roche)의 발로밥탄(Balovaptan)과 뉴로클로어(Neurochlore)의 부메타나이드(Bumetanide)가 가장 앞서 있는 파이프라인이었다. 특히 발로밥탄은 미국식품의약국(FDA)으로부터 혁신 치료제(Breakthrough therapy)에 지정됐지만 2020년 임상이 중단된 상황이다. 부메타나이드 역시 현재 임상이 중단됐다.

현재로서는 자폐증 약물이 주로 처방되는 약제는 오츠카제약의 아빌리파이와 존슨앤존슨의 리스페리달이다. 하지만 해당 약물은 자폐증의 일부 증상만 완화시킬 뿐 근본적인 치료제는 아니다. 이외에 세로토닌 재흡수 억제제(SSRI), 항불안제 등이 처방되지만 이는 자폐증 약제는 아니고 의사의 진료에 따라 제한적으로 처방되는 약제다.

아스트로젠은 이러한 미충족의료수요에 맞춰 소아 자폐증 약물 개발을 진행 중이다. 핵심 파이프라인인 'AST-001'은 신경세포 및 미토콘드리아 보호 및 활성도 향상을 통해 자폐의 핵심 증상인 상동행동, 언어 및 사회성을 개선시키는 물질이다.



◇임상 2상 1차 평가지표 통계적 유의성 달성...160명 규모 임상 3상 IND 제출

아스트로젠은 임상 2상에서 일차 평가지표(primary endpoint)인 바인랜드 적응행동 조합점수에서 위약 대비 시험약에서 통계적으로 유의한 개선(p-value=0.0420)이 확인됐다고 발표했다. 바이랜드 행동 조합점수는 사회적 적응행동을 측정하기 위한 표준화된 평가 도구다.

이와 함께 바인랜드 적응행동 조합점수의 하위 영역 중 의사 소통 영역과 운동 기술 영역에서 위약 대비 시험약의 유의성을 보였다. 전반적 임상 인상 중증도 척도(Clinical Global Impression-Severity scale, 임상의들이 평가하는 환자의 중증도) 및 부모 양육스트레스 평가에서도 통계적 유의성을 보였다.

임상시험 책임자로 참여한 정유숙 삼성서울병원 소아정신건강의학과 교수는 "이번 임상에서 아동들에서 자폐스펙트럼장애 핵심증상의 치료적 유의성과 안전성을 확인할 수 있었다"고 설명했다.

해당 임상 2상은 자폐증으로 진단받은 만 2~11세 어린이 총 151명을 대상으로 삼성서울병원, 서울아산병원, 양산부산대병원, 고려대학교 구로병원, 강원대학교병원, 전북대학교병원, 칠곡경북대학교병원, 한양대학교병원, 순천향대학교병원, 인제대학교 일산백병원에서 진행됐다.

회사는 해당 임상 2상 결과를 기반으로 식약처에 임상 3상을 위한 IND를 제출했다. 또 임상 3상 진행을 위한 자금 확보를 위해 200억원 규모의 시리즈 B 펀딩을 개시했다.

아스트로젠 관계자는 "10여개 국내 병원 사이트에서 진행할 계획"이라고 말했다. 임상 3상을 위한 자금 확보를 위해 회사는 현재 200억원 규모로 시리즈 C 펀딩을 진행 중이다.

한편 2017년에 설립된 아스트로젠은 황수경 대표가 이끌고 있다. 황 대표는 경북대 의대학 소아신경과 부교수다. CFO로는 대웅제약 출신 김성현 이사가 있다. 신약 파이프라인으로는 AST-001 외에도 파킨슨병 치료제 (AST-009), 알츠하이머병 치료제(AST-011), 뇌졸중 치료제(AST-025) 등 이 있다.