이 기사는 2023년 11월 06일 16:22 thebell 에 표출된 기사입니다.

종근당이 노바티스와 바이오의약품이 아닌 합성신약으로 조단위 라이선스 아웃(L/O)을 체결한 배경은 무엇일까. 먼저 노바티스가 HDAC6 저해제 모달리티(Modality, 치료 접근법)인 CKD-510으로 여러 적응증을 공략할 '플랫폼'의 가능성에 집중한 결과로 보인다.

노바티스는 CKD-510이 타깃하는 샤르코마리투스(CMT)병 등 희귀질환에 '진심'으로 다가서는 글로벌 빅파마로 꼽힌다. 다만 올해 7월 미국 바이오텍을 인수하면서 이미 CMT 파이프라인을 앞서 확보했다. CKD-510의 활용법에 다시금 이목이 쏠리는 까닭이다.

◇주력 프로그램 CMT 외에도 심혈관 등 다양한 질환 타깃… '플랫폼' 가능성에 주목

이번 계약으로 노바티스는 계약금 8000만 달러(한화 약 1061억원)를 들여 종근당이 개발 중인 CKD-510의 개발과 상업화에 대해 한국을 제외한 전세계에서 독점적 권리를 얻었다. CKD-510의 신약개발 도화선(Catalyst)이자 성과가 두드러진 적응증은 희귀유전질환인 CMT다. 작년 3분기 프랑스 등 글로벌 국가를 대상으로 한 1상을 마무리했다.


종근당의 CKD-510은 '저분자화합물'인 점이 눈길을 끈다. 히스톤탈아세틸화효소6(HDAC6)를 저해(Inhibitor)해 세포의 성장, 분화, 대사, 항상성에 중요한 역할을 한다. 종근당은 CKD-510로 CMT 치료제에 대한 가능성에 주력해 왔다. 다만 특정 효소를 저해하는 특성으로 HDAC6 저해제는 항암부터 심혈관계질환 등 다양한 신약으로 출시됐다.

종근당은 CKD-510으로 CMT 외에 다양한 적응증에 대한 임상 결과를 얻은 것으로 확인된다. 전임상이긴 하나 심혈관질환에 해당하는 심방세동을 비롯해 다양한 HDAC6 관련 질환에서 효능을 입증했다고 밝혔다. CKD-510의 CMT 임상은 앞서 프랑스에서 1상을 완료한 이후 후기임상 진입 등과 관련한 추가적인 업데이트는 나타나지 않았다.

CMT는 전 세계적으로 근본치료제가 출시되지 않았는데 희귀질환 가운데 상대적으로 유병률이 높은(1명 당 2500명) 질환이다. 업계에선 전 세계 약 280만명에 달하는 미충족 의료 수요(언멧니즈)가 존재한다고 보고 있다.

◇개발기간 짧고 CMC 유리한 '저분자화합물' 타입 케미컬에도 초점

CKD-510이 흔히 케미컬로 불리는 저분자화합물인 점은 노바티스가 CMT 외에도 적응증 보폭을 넓힐 수 있는 핵심 근거로 작용한다. 통상 바이오의약품 대비 저분자화합물은 R&D 기간, 제조 원가, CMC로 불리는 공정개발 및 품질관리 등 모든 측면에서 개발 허들이 낮다.

상대적으로 비용 리스크가 적은데 CMT와 같은 한 또 다른 '노블 타깃' 치료제로 개발해 내면 수익성을 배가할 수 있다는 뜻이다. 노바티스는 CKD-510의 글로벌 판권을 확보할 때 CMT를 포함해 여러 적응증에 대한 권리를 사간 것도 다양한 적응증을 공략할 신약으로의 가능성을 확인하는 데 주안점 두기 위해서로 풀이된다.

종근당이 CKD-510에 자체 기술인 비히드록삼산(NHA, non-hydroxamic acid) 플랫폼을 적용한 것도 이런 전망을 뒷받침한다. 플랫폼이 덧붙으면서 CKD-510이 적응증 다각화에 한층 유리한 약물로 거듭났다는 뜻이다. 종근당 측에서도 CKD-510이 빅파마의 손을 거치며 더욱 다양한 질환을 치료하는 자산(Asset)으로 올라설 가능성에 집중하는 배경이다.

업계 관계자는 "CMT의 거대한 미충족 의료 수요에 매력을 느낀 노바티스는 올해 7월 siRNA 치료제 개발사인 미국의 Dtx 파마(DTx Pharma)를 인수해 CMT 전임상 파이프라인을 확보했다"며 "노바티스는 이번 종근당의 계약을 통해 CMT를 타깃하는 자체 개발 역량을 강화하려는 목적도 엿보인다"고 말했다.

종근당 관계자는 "글로벌 빅파마인 노바티스의 오랜 신약개발 노하우와 상업화 역량을 바탕으로 CKD-510을 글로벌 신약으로 개발할 것으로 기대한다"고 말했다.