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[항암제 혁명 CAR-T 톺아보기]넥스트 '킴리아' 노리는 개발사, '고형암'에 관심①킴리아 포함 6종 약물 미국 허가…빅파마, 바이오텍 파이프라인 도입해 상업화

홍숙 기자공개 2023-03-23 11:10:47

[편집자주]

CAR-T 치료제는 환자의 혈액에서 면역세포인 'T 세포'를 분리해 유전적으로 조작해 암세포를 죽일 수 있도록 만든 세포유전자치료제다. 미국식품의약국(FDA)은 2017년 노바티스가 개발한 킴리아를 승인하며 본격적으로 CAR-T 치료제 시대가 열렸다. CAR-T 치료제는 '암 완치'라는 혁신적인 임상 효과로 주목을 받았다. 반면 기존 치료제와 달리 환자의 면역세포를 다뤄야 하는 제조 복잡성 등으로 인해 높은 약가와 시장 성장에 한계가 있다는 지적도 받는다. 그럼에도 빅파마는 CAR-T 치료제 제조법과 함께 혈액암 외 다양한 적응증에서 CAR-T 치료제 개발에 힘을 쏟고 있다. 킴리아 허가 이후 CAR-T 치료제의 국내외 동향을 살펴봤다.

이 기사는 2023년 03월 21일 08:09 thebell 에 표출된 기사입니다.

주사 한방으로 암을 완치할 수 있는 이른바 '원샷치료제'. 킴리아는 기존 항암제의 패러다임을 바꾼 의약품으로 평가받는다. 임상 효과만큼이나 독특한 의약품 제조 방식으로 세포유전자치료제(CGT) 시대를 열었다.

킴리아가 등장한 지 6년이 지나면서 킴리아의 아성을 뛰어넘는 다양한 CAR-T 치료제가 출시됐다. 백혈병 뿐만 아니라 다발골수종을 포함해 고형암까지 적응증을 확대하려는 시도도 이뤄지고 있다. 동시에 생산성을 높이려는 다양한 움직임도 있다. 이런 가운데 국내 기업들은 해외기업에 투자를 하는 한편 기업 간 공동연구와 CAR-T 생산시설을 구축하며 CAR-T 치료제 개발에 적극적인 모습이다.

◇'킴리아'의 등장으로 도래한 CAR-T 시대...FAD 승인 약물 6개

노바티스가 2017년 킴리아를 품목허가를 받으며 본격적으로 CAR-T 치료제가 임상 현장에 등장했다. 킴리아는 그간 '완치' 개념을 쓸 수 없는 암 분야에서 '완치'라는 키워드를 등장시킨 항암제로 평가 받는다. 백혈병 등 혈액암에 제한적이긴 했지만 킴리아에 효과를 본 환자는 주사 한방으로 일상을 회복할 수 있게 됐다.

킴리아를 시작으로 FDA는 예스카타, 테카투스, 브레얀지, 아벡마, 카빅티를 순차적으로 허가했다. 이중 킴리아는 국내 임상 현장에서 처방되고 있으며 카빅티는 지난 16일 국내에서 품목허가를 받았다. 해외에서는 6종의 치료제 외에도 고형암 등으로 적응증을 확장해 CAR-T 임상이 진행되고 있다. 2020년 기준 미국과 중국의 고형암 CAR-T 임상은 각각 99건, 85건이다.

고형암으로 중심으로 활발히 임상이 진행 중이지만 CAR-T 치료제가 풀어야 할 숙제도 있다. 개인 환자 맞춤형 제조로 높은 약가와 생산 효율성을 높여야 하는 과제가 남아있다. 또 아직까지 고형암에 쓸 수 있는 CAR-T 치료제가 없어 시장 성장에 한계가 있다는 지적도 나온다. 보통 혈액암은 전체 암 환자의 10% 내외를 차지하며 항암제 시장은 고형암 중심으로 이뤄져 있다.

CAR-T 개발 기업 관계자는 "CAR-T 치료제가 주요 항암제 모달리티로 인정받기 위해선 결국 고형암 관련 약물이 등장해야 할 것"이라며 "현재 미국과 중국을 중심으로 고형암 관련 임상 건수가 늘고 있는 상황"이라고 말했다.


◇빅파마, M&A 등 투자 활발...길리어드·BMS 등 적극적

CAR-T 치료제가 시장에 도입되면서 시장 규모도 점점 늘고 있다. 예스카타와 테카투스를 보유한 길리어드사이언스는 작년 기준 14억5900만달러(1조 9127억)을 매출을 올리며 각 제품 모두 전년대비 50% 이상의 매출 성장을 기록했다. 노바티스가 개발한 킴리아의 작년 기준 글로벌 매출은 5억3600만달러(6537억원)다.

CAR-T 치료제 시장이 성장함에 따라 글로벌 제약회사들은 M&A와 공동연구를 통해 CAR-T 치료제 확보에 나선 상황이다. 킴리아 역시 노바티스가 펜실베이니아 대학교(UPenn)와 공동연구를 통해 개발한 약제다. 기업 간의 협업은 물론 기업과 연구소 간의 연구도 활발히 이뤄지고 있다. 2종의 CAR-T 치료제를 확보한 길리어드 사이언스 역시 카이트파마(Kite pharmaceutical)를 인수하며 예스카타를 확보했다.

노바티스의 협업을 시작으로 길리어드 사이언스, 세엘진(BMS와 합병), 화이자, 얀센, 리제네론, 로슈(제넨텍) 등이 CAR-T 치료제 기업을 인수하거나 협업하는 방식을 취하고 있다. 국내 CAR-T 개발기업들에게도 기술이전과 M&A 등 다양한 거래가 가능하다는 전망이 나오는 이유다.

제약바이오 업계 관계자는 "글로벌제약회사들이 여전히 CAR-T 파이프라인 도입에 적극적인 모습을 보이고 있다"며 "이미 혈액암 CAR-T 치료제가 여러개 상용화 된 만큼 고형암과 생산 효율성을 높일 수 있는 CAR-T 치료제 플랫폼에 빅파마들이 관심을 가지고 있다"고 말했다.


◇한독·부광 해외기업 투자로 공략...국내 바이오텍, '킴리아'와 유사 전략

국내에서는 바이오벤처가 CAR-T 치료제 개발에 주력하는 한편 전통제약회사는 오픈이노베이션 전략의 일환으로 투자와 공동연구에 주력하고 있다. 큐로셀은 국내 기업 중 CAR-T 치료제 임상에 가장 먼저 진입한 기업이다.

2016년 설립된 큐로셀은 2021년 CAR-T 치료제 개발을 위한 임상 1상을 시작했다. 작년 6월 유럽 혈액학회에서 CRC01 임상 1상 결과를 발표한 뒤 유효성을 입증하는 임상 2상을 앞두고 있다. 다음달 열리는 미국암연구학회(AACR)에서 해당 파이프라인에 대한 추가 연구 결과를 발표한다는 계획이다. 여기에 다발골수종과 고형암을 타깃으로 하는 전임상 연구도 진행 중이다. 이런 임상 결과를 기반으로 지난달 기술성평가를 통과하고 상장 절차에 착수했다.

큐로셀의 경쟁자로 꼽히는 앱클론 역시 AT101로 CAR-T 치료제 임상 1상을 진행 중이다. 앱클론도 다음달 개최되는 AACR에서 임상 1상 중간결과 발표를 예고해 시장에서 관심있게 지켜보는 분위기다. 기존 미만성거대B세포림프종(DLBCL)에서 다른 혈액암으로 적응증 확장해 차별화 전략을 세웠다.

전통제약회사는 자체 연구는 물론 공동연구와 투자를 통한 오픈이노베이션을 통해 CAR-T 치료제 개발에 나선 상황이다. 대표적으로 녹십자 계열사인 지씨셀, 한독, 부광약품 등이 적극적인 모습이다. 지씨셀은 고형암을 타깃으로 MSLN CAR-T로 전임상을 진행 중이다. 여기에 국내 바이오텍과 위탁생산개발(CDMO) 사업을 진행하며 매출 기반도 확보했다.

한독과 부광약품은 미국 CAR-T 치료제 개발사 임팩트바이오(Immpact Bio)에 지분 투자를 단행했다. 한독은 작년 1월 13억원을 투자해 지분 0.6%를 확보했다. 부광약품은 2020년 74억원을 투자해 지분 2.9%를 확보하며 CAR-T 치료제 기업에 관심을 보이고 있다. 임팩트바이오는 올해 1월 CAR-T 치료제 개발을 위한 임상 1/2상을 위한 임상시험계획(IND) 승인을 받았다고 밝혔다.

업계 관계자는 "CAR-T 치료제 시장이 매년 성장하고 있어 국내에서도 관련 모달리티에 대한 다양한 방식의 접근이 이뤄지고 있다"며 "최근엔 전통제약회사 뿐만 아니라 국내 대기업들도 CAR-T 등 CGT 분야 투자를 적극적으로 검토하고 있다"고 말했다.
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